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,这些疗法目前仍存在受益患者有限、疗效持续时间短等局限性。以输血为例,一方面,我国血液资源长期处于“紧平衡”状态,季节性、区域性缺血问题突出,患者常面临“无血可输”的窘境;另一方面,长期依赖输血对患者生活影响较大,且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者,输血可能增加感染风险。而既往较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂(ESA)为主,但其应答率和疗效持续获益时间有限,仅1/3患者能在6-18个月内产生应答,二线年,全球首个促红细胞成熟治疗药物在中国获批,用于极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者的治疗。作为近20年来首个获批用于治疗LR-MDS的创新药物,它针对红细胞增殖分化成熟障碍,通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合,降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性,进而促进红细胞成熟,改善无效造血。


